الدولار يرتفع قبيل صدور محضر اجتماع المركزي الأمريكي
النصر يتعادل مع الاتفاق 2-2 في دوري روشن
6 أشواط تأهيلية للهواة المحليين لمهرجان الملك عبدالعزيز للصقور 2025
عام 2025.. نشاط رياضي مستمر واستضافات دولية كبرى بالمملكة
10 دول أوروبية تعرب عن قلقها إزاء تدهور الوضع الإنساني في غزة
موسم الرياض 2025 يتجاوز 11 مليون زائر
متحدث التحالف: سفينتا الإمارات كانتا تحملان 80 عربة وأسلحة وذخائر
إغلاق 3 محطات وقود لوجود عددٍ من المخالفات
اضطراب واسع في حركة الطيران الأوروبية
“هيئة العقار” تطلق الإطار التنظيمي للبيئة التنظيمية التجريبية لتعزيز الابتكار
-
9°
أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الضوء الأخضر للتسويق لأغلى دواء في العالم لعلاج الاضطراب الوراثي- الهيموفيليا ب (Haemophilia B).
وهكذا، أعطت الوكالة الموافقة لعقار Hemgenix من شركة الأدوية الحيوية CSL Behring، التي حددت سعره عند 3.5 مليون دولار للجرعة؛ ما يجعله أغلى علاج في العالم.
Today, we approved a gene therapy for the treatment of adults with Hemophilia B who currently use Factor IX prophylaxis therapy, or have current or historical life-threatening hemorrhage, or have repeated, serious spontaneous bleeding episodes. https://t.co/LR6v9KXxM8 pic.twitter.com/lN8iue1mXK
— U.S. FDA (@US_FDA) November 22, 2022
طريقة ودواعي الاستخدام
ويحقن عقار Hemgenix عن طريق الوريد لمرة واحدة للمرضى البالغين المصابين بالهيموفيليا ب، وهو اضطراب دم وراثي يصيب الرجال في الغالب وينتج عن طفرة جينية في بروتين ضروري لتخثر الدم. وإذا تركت دون علاج، يمكن أن تسبب الحالة نزيفًا يتسرب إلى الأعضاء والمفاصل، بما في ذلك الدماغ.
ويخفض هذا الدواء عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بأكثر من النصف، ويحرر 94% من المرضى من الحاجة إلى الحقن المنتظم للسيطرة على الأمور، وفقًا لإحدى الدراسات.
وأفاد مدير مركز تقييم أبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء بيتر ماركس: “كان العلاج الجيني للهيموفيليا يلوح في الأفق منذ أكثر من عقدين”، مشيرًا إلى أن الموافقة “تمثل تقدمًا مهمًّا في تطوير علاجات مبتكرة لأولئك الذين يعانون من عبء كبير من جراء هذا المرض المرتبط بهذا الشكل من الهيموفيليا”.
تساؤلات
وتمثل الهيموفيليا ب نسبة نحو 15% من مرضى الهيموفيليا، وتصيب تقريبًا واحدًا من كل 40 ألفًا من السكان. وغالبًا لا تظهر أي أعراض على النساء المصابات بالمرض، وفقًا لـ الجارديان.
ويتكون Hemgenix من ناقل فيروسي يحمل جين عامل التخثر IX (العامل التاسع) الذي يتم التعبير عنه في الكبد من أجل زيادة مستويات هذا الإنزيم في الدم وبالتالي الحد من نوبات النزيف.
وبالنظر إلى أن هذا العلاج الجيني الجديد باهظ الثمن، فقد أثارت تكلفته تساؤلات حول ما إذا كان سيتم تبنيه على نطاق واسع.
تابعوا قناة المواطن على واتساب