مدني الرياض يخمد حريقًا في حشائش وأعشاب
الكارتلات تصعد الصراع في المكسيك.. مخدرات ومسيرات وعصابات
7 أطعمة تعزز نمو الأطفال بصحة وأمان
وظائف شاغرة في فروع شركة BAE SYSTEMS
أجواء الخريف.. ضباب وأمطار تعكس جمال الطبيعة في عسير
“اتحاد الهجن” ينشر قائمة المواد المحظورة قبل انطلاق مهرجان ولي العهد
جامعة الأمير مقرن تعلن بدء التسجيل في برامج الدبلومات المهنية
سلمان للإغاثة ينفذ المشروع الطبي التطوعي لجراحة القلب في نيجيريا
تنبيه من حالة مطرية غزيرة على منطقة مكة تستمر لأيام
إحباط تهريب 180 كجم قات مخدر والإطاحة بـ 3 مخالفين بعسير
-
33°
ابتكر باحثون في المملكة المتحدة، علاجًا جينيًّا جديدًا للأطفال الذين يولدون بمرض ضمور العضلات الشوكي.
الأغلى في العالم
وأكد باحثو هيئة الخدمات الصحية البريطانية “NHS”، أنه سيتم علاج الأطفال المولودين بالمرض الوراثي الذي يقتل معظم الأطفال قبل إتمام عامهم الثاني بالدواء الذي تبلغ قيمته 1.8 مليون جنيه إسترليني للجرعة، وهو ما يجعله الأغلى في العالم.
ووفقًا لصحيفة “ديلي ميل” البريطانية، سيتم تقديم دواء “Zolgensma” للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي الشديد، الذي يسبب ضعف العضلات ويؤدي إلى الشلل ومشاكل التنفس.
السبب الرئيسي للوفاة
وتمت الموافقة على استخدام العلاج من قبل المعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية في بريطانيا، حيث يولد حوالي 65 طفلًا سنويًّا في إنجلترا بالضمور العضلي الشوكي، وهو السبب الجيني الرئيسي للوفاة بين الأطفال.
ويتسبب مرض ضمور العضلات الشوكي في حدوث خلل في جين “SMN1″، والذي يصنع بروتينًا أساسيًّا يُمكّن الأعصاب الشوكية في الحبل الشوكي من التحكم في حركة العضلات.
تابعوا قناة المواطن على واتساب
