حريق مبنى في جاكرتا يودي بحياة 22 شخصًا
سوق الأسهم السعودية يغلق مرتفعًا عند مستوى 10699 نقطة
أمريكا تفرض عقوبات على جهات اتهمتها بتأجيج الحرب في السودان
ضبط مواطن مخالف لنظام البيئة بمنطقة تبوك
ولي العهد يتلقى اتصالًا هاتفيًا من رئيس جمهورية إندونيسيا
ولي العهد يرعى حفل افتتاح مرافق قاعدة الملك سلمان الجوية بالقطاع الأوسط
طرح 24 مشروعًا عبر منصة استطلاع منها مشروع لتحفيز السوق العقاري
قرارات من تنظيم الإعلام بحق 9 أشخاص لمخالفتهم لائحة النشر الإلكتروني
الأرصاد: نعمل على دراسة أسباب انتقال ذروة موسم الأمطار من نوفمبر إلى ديسمبر
الملك سلمان وولي العهد يهنئان رئيسة تنزانيا
-
24°
ابتكر باحثون في المملكة المتحدة، علاجًا جينيًّا جديدًا للأطفال الذين يولدون بمرض ضمور العضلات الشوكي.
الأغلى في العالم
وأكد باحثو هيئة الخدمات الصحية البريطانية “NHS”، أنه سيتم علاج الأطفال المولودين بالمرض الوراثي الذي يقتل معظم الأطفال قبل إتمام عامهم الثاني بالدواء الذي تبلغ قيمته 1.8 مليون جنيه إسترليني للجرعة، وهو ما يجعله الأغلى في العالم.
ووفقًا لصحيفة “ديلي ميل” البريطانية، سيتم تقديم دواء “Zolgensma” للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي الشديد، الذي يسبب ضعف العضلات ويؤدي إلى الشلل ومشاكل التنفس.
السبب الرئيسي للوفاة
وتمت الموافقة على استخدام العلاج من قبل المعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية في بريطانيا، حيث يولد حوالي 65 طفلًا سنويًّا في إنجلترا بالضمور العضلي الشوكي، وهو السبب الجيني الرئيسي للوفاة بين الأطفال.
ويتسبب مرض ضمور العضلات الشوكي في حدوث خلل في جين “SMN1″، والذي يصنع بروتينًا أساسيًّا يُمكّن الأعصاب الشوكية في الحبل الشوكي من التحكم في حركة العضلات.
تابعوا قناة المواطن على واتساب