ترامب يلقي نظرة على الطائرة الرئاسية الجديدة
“المنافذ الجمركية” تسجل 1367 حالة ضبط خلال أسبوع
مغادرة أولى الصادرات اللبنانية من مرفأ بيروت إلى ميناء جدة الإسلامي
مركز النخيل والتمور يُطلق حملة “بشاير الرطب”
فلكية جدة: غدًا بداية فصل الصيف فلكيًا
منتخب البرازيل يتغلّب على هايتي بثلاثية نظيفة في كأس العالم 2026
بعشرة لاعبين.. باراجواي يفوز على تركيا في كأس العالم
القصيم.. وجهات متنوعة تعزز جاذبية السياحة والترفيه
تنبيه من رياح نشطة على محافظة الجموم
خلال أسبوع.. ضبط 15288 مخالفًا بينهم 24 متورطًا في جرائم مخلة بالشرف والأمانة
-
43°
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
فقر الدم المنجلي
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
مرض الثلاسيميا
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
تابعوا قناة المواطن على واتساب