خلال أسبوع.. ضبط 15288 مخالفًا بينهم 24 متورطًا في جرائم مخلة بالشرف والأمانة
#يهمك_تعرف | المرور: 5 خطوات لنقل ملكية مركبة إلى منشأة
ترامب: حركة غير مسبوقة في مضيق هرمز و700 سفينة في انتظار العبور
حالة غير مسبوقة.. تطبيق تعديل “فيفا” الجديد يتسبب في طرد لاعب باراجواي أمام تركيا
المركزي الروسي يرفع أسعار الدولار واليوان ويخفض اليورو أمام الروبل
مسجد قباء.. أول مسجد أُسس في الإسلام ومنارة إيمانية في المدينة المنورة
المغرب يفوز على أسكتلندا بهدف دون رد في كأس العالم 2026
التخصصات الصحية: الإخلال بأخلاقيات المهنة يعرّض الممارس الصحي للإجراءات النظامية
طقس السبت.. أمطار رعدية مصحوبة برياح نشطة على عدة مناطق
الأخضر يتدرّب في أوستن ويختتم غدًا تحضيراته لمواجهة إسبانيا في كأس العالم 2026
-
43°
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
فقر الدم المنجلي
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
مرض الثلاسيميا
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
تابعوا قناة المواطن على واتساب