أمانة المدينة المنورة تطرح فرصتين استثماريتين لمبنى فندقي تجاري وحديقة
الأرصاد: أمطار غزيرة على منطقة جازان تستمر لساعات
الجيش اللبناني يعلق على دعوات المواطنين للاحتجاج: لن نسمح بالمساس بالاستقرار الداخلي
رئيس وزراء باكستان: محادثات إسلام آباد فرصة مصيرية لتحويل الهدنة إلى وقف دائم لإطلاق النار
المملكة تستعرض الجامعة الإسلامية بالمدينة المنورة كنموذج عالمي للتسامح والتعايش
الداخلية السورية: إحباط مخطط تخريبي في دمشق
جمعية “نور الفلك” ترصد مذنب (C/2025 R3) في سماء القصيم
البيت الأبيض ينفي موافقة أمريكا على الإفراج عن أصول إيرانية غير صحيح
تنسيق لبناني سوري حول معبر المصنع لمنع تهريب للسلاح
خلال أسبوع.. ضبط 15458 مخالفًا بينهم 30 متورطًا في جرائم مخلة بالشرف
-
29°
علاج جديد وواعد لاضطراب وراثي قاتل يصيب الكبد
حدد العلماء علاجًا محتملًا لمتلازمة ألاجيل التي تعرف بأنها اضطراب وراثي قاتل يؤثر على أعضاء وأنظمة مختلفة أبرزها الكبد.
التفاصيل
ويستهدف العقار الذي تم تطويره حديثًا، والذي يسمى NoRA1، مسار Notch، وهو نظام إشارات على مستوى الخلية في الجسم مهم للعديد من الأنظمة البيولوجية الحيوية، بما في ذلك الصيانة المناسبة للكبد.
وتسبب الطفرة الجينية وراء متلازمة ألاجيل انخفاضًا في إشارات الشق، ما يؤدي بعد ذلك إلى ضعف نمو القناة الصفراوية وتجديدها؛ ما يتسبب في تراكم الصفراء وتلف الكبد.
وبحسب البحث الذي نشر في PNAS، غالبًا ما تستخدم أسماك الزرد في البحث العلمي في الأمراض التي تصيب الإنسان، وذلك بفضل معرفتنا الواسعة بجينومها، وأوجه التشابه في الجينات، والسهولة التي يمكن من خلالها ملاحظة تطورها. وفي أحدث بحث، تبين أن NoRA1 يعزز إشارات Notch في أسماك الزرد بطفرات جينية مماثلة لتلك الموجودة في الأطفال الذين تم تشخيص إصابتهم بالمرض.
وتم تحفيز خلايا القناة على النمو والتجديد كما تفعل أنسجة الكبد السليمة، ما يعكس تلف الكبد في الزرد. وتمت زيادة فرص نجاة الزرد المشاركة في الدراسة من خلال تطبيق العلاج. وفي الواقع، كانت جرعة واحدة فقط من NoRA1 بعد أربعة أيام من الإخصاب كافية لتحقيق تحسن بمقدار ثلاثة أضعاف في معدلات البقاء على قيد الحياة، وفقًا لساينس ألرت.
ويضيف عالم الأحياء الجزيئية تشينجيان زاو، من معهد ستانفورد بورنهام بريبيس للاكتشافات الطبية في كاليفورنيا: يشتهر الكبد بقدرته الكبيرة على التجدد، لكن هذا لا يحدث في معظم الأطفال الذين يعانون من متلازمة ألاجيل بسبب إشارات Notch المخترقة. ويشير بحثنا إلى أن دفع مسار Notch إلى عقار ما يمكن أن يكون كافيًا لاستعادة قدرة الكبد الطبيعية على التجدد.
فوائد الدواء
وتتمثل إحدى فوائد الدواء في أنه يستهدف عمليات في الجسم يجب أن تحدث بشكل طبيعي. وهذا يبشر بالخير عندما يتعلق الأمر باختبار ذلك على الأشخاص الفعليين في المستقبل، في حالة تقدم العلاج إلى التجارب السريرية.
وأفاد عالم الأحياء الجزيئية دوك دونغ، وهو أيضًا من ستانفورد بورنهام معهد Prebys للاكتشاف الطبي، قائلًا: بدلًا من إجبار الخلايا على فعل شيء غير عادي، نحن نشجع فقط حدوث عملية تجديد طبيعية، لذلك أنا متفائل بأن هذا سيكون علاجًا فعالًا لمتلازمة ألاجيل.
وهناك مجال لـ NoRA1 للمساعدة في الأمراض الشائعة الأخرى أيضًا، ومن المهم جدًّا أن يكون مسار Notch للتشغيل السليم للعمليات البيولوجية اليومية. وفي الوقت الحالي، على الرغم من أن التركيز ينصب على كيفية المساعدة في علاج مرض الكبد النادر هذا.
ويولد أكثر من 4000 طفل سنويًّا بمتلازمة ألاجيل، وغالبًا ما تكون هناك حاجة إلى عمليات زرع الكبد. وبدون عملية زرع- ونقص المتبرعين- هناك معدل وفيات بنسبة 75% في أواخر سن المراهقة.
وفي الوقت الحالي، يعمل الباحثون على كبد مصغرة نمت في المختبر، باستخدام الخلايا الجذعية المشتقة من مرضى متلازمة ألاجيل لاختبار عقار NoRA1 بشكل أكبر.
تابعوا قناة المواطن على واتساب