البالغون يتفقدون هواتفهم كل 10 دقائق
الأمطار تقتل 104 أشخاص في باكستان
ضبط مواطن رعي 50 رأسًا من الأغنام في محمية الملك عبدالعزيز
المشتري الرئيس توقِّع اتفاقيات لشراء الطاقة لـ 7 مشروعات جديدة للطاقة المتجددة
طيران ناس يدشن منطقة تسجيل المسافرين الأطفال وعائلاتهم في مطار الرياض
إعلان نتائج المرشحين للقبول المبدئي بدورة تأهيل الضباط الجامعيين بكلية الملك فهد
استدعاء 1224 شاحنًا متنقلًا Baseus لاحتمالية ارتفاع حرارة البطارية
إحباط تهريب 150 كيلو قات في جازان
مؤشر سوق الأسهم السعودية يُغلق منخفضًا عند مستوى 11252 نقطة
ضبط مواطنين مخالفين للائحة الأمن والسلامة لمزاولي الأنشطة البحرية
-
37°
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
فقر الدم المنجلي
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
مرض الثلاسيميا
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
تابعوا قناة المواطن على واتساب