السعودية تشارك في معرض الرباط الدولي للكتاب 2026 ببرنامج أدبي متكامل
سلمان للإغاثة يوزّع 991 سلة غذائية في خان يونس بقطاع غزة
أمطار الربيع تُبرز جمال الأودية والمرتفعات في الباحة
توعية شرعية لمرتادي مسجد التنعيم تزامنًا مع استقبال ضيوف الرحمن القادمين لأداء الحج
ضبط مقيم لتحرشه بامرأة في مكة المكرمة
خطبة الجمعة المقبلة تناقش أخلاقيات الذكاء الاصطناعي والتواصل الاجتماعي
فيصل بن فرحان يبحث مستجدات الأوضاع في المنطقة مع وزير خارجية سنغافورة
أميركا تنفي تعرض أي سفن من بحريتها لضربات بمضيق هرمز
الداخلية: الغرامة والترحيل والمنع من دخول المملكة للمقيمين المخالفين لتصريح الحج
جوازات مطار الأمير محمد بن عبدالعزيز تستقبل أولى رحلات حجاج نيجيريا
-
34°
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
فقر الدم المنجلي
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
مرض الثلاسيميا
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
تابعوا قناة المواطن على واتساب