تجمع طبي يناقش مستقبل رعاية الأورام النسائية والوراثية.. الخميس
أرامكو تستحوذ على حصة أقلية من هيوماين وصندوق الاستثمارات يحتفظ بالأغلبية
القادسية يقسو على الحزم بثلاثية ويصعد لربع نهائي كأس الملك
الشباب يفوز على الزلفي ويتأهل لربع نهائي كأس الملك
زلزال عنيف بقوة 6.6 درجات يضرب بحر باندا بإندونيسيا
أمين منطقة الرياض يدشّن منصة “عزوة” لتعزيز المشاركة المجتمعية
مقتل 10 سائحين من المجر وألمانيا بعد تحطم طائرة
افتتاح حركة السير على تقاطع طريق الأمير نايف بن عبدالعزيز مع طريق الملك خالد
وول ستريت تسجّل مستويات قياسية جديدة
السعودية تُعرب عن بالغ قلقها للانتهاكات الإنسانية الجسيمة خلال هجمات الدعم السريع بالفاشر
-
26°
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
فقر الدم المنجلي
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
مرض الثلاسيميا
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
تابعوا قناة المواطن على واتساب