تعليق الدراسة الحضورية اليوم الاثنين في مدارس جازان
سلمان للإغاثة يدشن 7 مشاريع طبية تطوعية في الصومال
ولي العهد يتلقى رسالة خطية من رئيس الصين
أمطار غزيرة على أجزاء من منطقة الرياض
أمانة المدينة المنورة: بدء التسجيل في خدمات الإعاشة خلال موسم الحج 1447هـ
انخفاض درجات الحرارة في طريف يرفع استعدادات الأهالي لاستقبال البرد
إدارة الترجمة بوزارة الداخلية تعزز التواصل مع زوار مهرجان الإبل
إنفاذًا لتوجيه ولي العهد.. بدء تسليم الوحدات السكنية لمستفيدي جود الإسكان بمختلف المناطق
تعليم عسير: الدراسة عن بعد غدًا بجميع المدارس الواقعة ضمن الإنذار الأحمر
تعليق الدراسة الحضورية غدًا في الرياض
-
13°
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
فقر الدم المنجلي
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
مرض الثلاسيميا
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
تابعوا قناة المواطن على واتساب