ديوان المظالم ينجز أكثر من 5 ملايين إجراء قضائي خلال 2025م
شروط تحمل الدولة لضريبة التصرفات العقارية
برقم قياسي جديد.. سعر الذهب اليوم يتجاوز عتبة الـ 5500 دولار
أمطار ورياح وصواعق على جازان حتى المساء
وزارة الداخلية تسهم في ضبط معمل لتصنيع مواد مخدرة في لبنان
لقيادة آمنة أثناء الأمطار.. 4 أجزاء في مركبتك لا تتجاهل فحصها
توقعات الطقس اليوم: أمطار رعدية وبرد ورياح على عدة مناطق
مُزارعو نجران يستعدُّون لموسم حصاد القمح بالمنطقة
“موهبة” تسجل رقمًا قياسيًا بموسوعة غينيس بأكبر مسابقة للحلول الابتكارية في العالم
نباتات عسير الشتوية.. تنوّع بيئي تعزّزه جهود الحماية والتأهيل
-
19°
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء علاج كاسجفي (Casgevy)، الذي يعد أول دواء يعمل باستخدام تقنية التحرير الجيني “كريسبر-كاس9” لعلاج مرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا للمرضى البالغ أعمارهم 12 سنة فأكثر.
فقر الدم المنجلي
وأوضحت الهيئة أنه تم تقييم فعالية الدواء وسلامته وجودته، بعد استيفاء المعايير اللازمة, إذ يعمل العلاج بطريقة التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يمكن للجسم إنتاج الهيموجلوبين بشكل سليم، من خلال استخلاص خلايا جذعية من نخاع عظم المريض وتحريرها جينيًا في المختبر، ومن ثم إعادة زراعتها في جسم المريض ليعطي مفعولاً طويل المدى.
ويعد فقر الدم المنجلي من أمراض الدم الوراثية التي تحدث نتيجة طفرات في الجينات المسؤولة عن تكوين الهيموجلوبين، وتسبب هذه الطفرات في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يصعب عبورها في الأوردة، وتسبب الآلام الحادة ونقصًا في نقل الأكسجين لخلايا الجسم، وينتج عن ذلك الأعراض المصاحبة للأزمات لدى المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ألم شديد وضيق في التنفس.
مرض الثلاسيميا
فيما يعد “الثلاسيميا” مرض دم وراثي يحدث بسبب طفرات جينية تؤثر في إنتاج الهيموجلوبين، مما يسبب تعطل إنتاجه الطبيعي وانخفاض مستوياته في الدم، ومن الأعراض المصاحبة له فقر الدم وضيق التنفس.
تابعوا قناة المواطن على واتساب